Les personnes en situation de handicap doivent parfois suivre des traitements innovants, coûteux ou non encore inscrits à la nomenclature de la Sécurité sociale. Ces médicaments ou traitements spécifiques peuvent être partiellement ou totalement remboursés selon leur statut administratif et réglementaire. Comprendre les dispositifs d’accès à ces traitements est essentiel pour éviter de laisser des frais à charge et pour garantir une égalité d’accès aux soins.
Cette page explique les différents mécanismes de prise en charge des médicaments et traitements spécifiques, les démarches administratives à entreprendre, et les recours possibles en cas de refus de remboursement.
Qu’est-ce qu’un médicament ou un traitement spécifique ?
Un traitement spécifique est un médicament, une thérapie ou un acte médical qui sort des protocoles de soins standard. Il peut s’agir de :
- Médicaments innovants : non encore inscrits à la nomenclature de l’Assurance maladie, ou en cours d’évaluation
- Thérapies géniques ou cellulaires : traitements révolutionnaires pour certaines maladies génétiques rares
- Médicaments hors AMM : utilisés pour un autre usage ou une autre indication que celle initialement autorisée
- Traitements très coûteux : biothérapies, immunothérapies, anticorps monoclonaux
- Appareillages ou dispositifs médicaux innovants : matériel médical dernier cri
- Prises en charge expérimentales : dans le cadre d’essais cliniques ou de protocoles de recherche
Un médicament hors nomenclature a une autorisation de mise sur le marché (AMM) mais n’est pas remboursé par la Sécurité sociale car il n’est pas encore inscrit à la liste de remboursement. Un médicament hors AMM n’a pas d’autorisation française pour une indication donnée, mais peut être utilisé légalement dans certains cas exceptionnels. Les deux situations nécessitent des démarches spécifiques.
Les dispositifs d’accès aux traitements spécifiques
1. L’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU)
L’ATU est un mécanisme qui permet à une personne d’accéder à un médicament ou une biothérapie qui n’a pas encore reçu son autorisation de mise sur le marché (AMM) en France, ou qui n’est pas encore remboursé. Elle est accordée dans deux cas : une situation d’urgence (ATU de secours) ou pour une maladie grave en l’absence de traitement alternatif (ATU nominative).
ATU nominative (la plus courante) :
- Demandée par le médecin prescripteur pour un patient spécifique
- Concerne un médicament en cours d’évaluation ou non encore autorisé
- Traitement d’une affection grave sans alternative thérapeutique
- Délai d’obtention : 5 à 10 jours ouvrables
- Décidée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
ATU de secours :
- Accordée en cas d’urgence vitale immédiate
- Décision rapide (quelques heures)
- Régularisation administrative ultérieure
Mathias, 8 ans, est atteint d’une myopathie progressive rare. Son neurologue identifie une thérapie génique en cours d’évaluation clinique qui pourrait ralentir la progression. Le médecin demande une ATU nominative auprès de l’ANSM en incluant tous les dossiers médicaux. L’ANSM accorde l’ATU en 8 jours. Le traitement débute aussitôt, partiellement remboursé (tarif d’ATU négocié), le reste étant pris en charge par la complémentaire santé ou l’établissement de soins.
2. L’inscription à la liste de remboursement (Nomenclature)
Tout médicament innovant doit franchir plusieurs étapes avant d’être remboursé par la Sécurité sociale :
- Demande auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) : le laboratoire dépose un dossier avec l’efficacité du médicament
- Évaluation par la HAS : durée 150 à 180 jours
- Avis de la Commission de la Transparence : évalue le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service médical rendu (ASMR)
- Négociation du prix : avec le Comité économique des produits de santé (CEPS)
- Inscription à la nomenclature : la Sécurité sociale fixe le taux de remboursement (généralement 65 %, 70 % ou 100 %)
Entre la mise sur le marché européen et l’inscription à la nomenclature française, plusieurs mois ou années peuvent s’écouler. Pendant ce délai, le traitement n’est pas remboursé. Les personnes concernées doivent payer la totalité du coût ou chercher d’autres solutions (ATU, essai clinique, aide financière du laboratoire).
3. Les essais cliniques et protocoles de recherche
Les essais cliniques permettent aux personnes d’accéder à des traitements innovants tout en contribuant à la recherche. Dans ce cadre :
- Le traitement expérimental est fourni gratuitement par le laboratoire
- Les frais médicaux liés à l’essai (consultations, examens) sont pris en charge
- Une indemnité peut être versée pour les contraintes liées à l’essai
- Un consentement écrit est obligatoire après explication claire des risques et bénéfices
Pour trouver un essai clinique adapté : recherche-clinique.gouv.fr ou auprès du médecin prescripteur.
4. Les aides financières des laboratoires
De nombreux laboratoires pharmaceutiques proposent des aides pour les traitements très coûteux, avant ou après remboursement :
- Programmes d’aide au patient : gratuit ou prix réduit pour les personnes en difficultés financières
- Remises ou réductions négociées : certains laboratoires accordent des réductions avant inscription à la nomenclature
- Fonds d’aide spécifiques : créés par le laboratoire pour certaines maladies rares
Le médecin ou l’assistante sociale de l’établissement de santé peut aider à identifier ces aides et à remplir les dossiers.
Beaucoup de personnes en situation de handicap ne savent pas que ces aides existent. Il est recommandé d’en parler librement avec le médecin prescripteur ou avec une assistante sociale, sans crainte. C’est leur rôle d’aider à accéder aux traitements.
La prise en charge financière des traitements spécifiques
Qui paie pour les traitements non remboursés ?
Selon le statut du traitement, la prise en charge varie :
| Situation | Remboursement Sécu | Autre prise en charge |
|---|---|---|
| Médicament inscrit à la nomenclature | 65 %, 70 % ou 100 % | Complémentaire santé, mutuelle |
| Médicament hors nomenclature avec ATU | Tarif d’ATU (variable) | Reste : complémentaire ou établissement |
| Traitement hors nomenclature sans ATU | 0 % | Patient, aide labo, PCH, couverture maladie universelle complémentaire |
| Essai clinique | Gratuit (pris en charge par le labo) | Aucun coût |
La Prestation de Compensation du Handicap (PCH) pour les traitements
La PCH (Prestation de Compensation du Handicap) peut financer certains traitements ou appareillages considérés comme des « aides techniques » ou des soins d’aide à la personne. Par exemple :
- Appareillage orthopédique ou prothétique coûteux
- Équipements d’aide à la mobilité
- Certains appareillages auditifs non remboursés par la Sécu
Pour demander une prise en charge PCH, la personne doit déposer un dossier auprès de la MDPH, en expliquant comment le traitement ou l’appareillage compense le handicap. La décision est rendue par la Commission des Droits et de l’Autonomie des Personnes Handicapées (CDAPH).
La PCH est une aide personnalisée destinée à financer les besoins découlant du handicap. Elle peut financer non seulement des aides humaines (aide à la toilette, à la mobilité) mais aussi des aides techniques, dont les appareillages et certains traitements spécialisés.
Démarches pratiques pour accéder à un traitement spécifique
Étape 1 : Identifier le statut du traitement
Le médecin prescripteur doit clarifier :
- Le traitement est-il inscrit à la nomenclature ? (remboursement possible)
- Dispose-t-il d’une ATU ? (démarche auprès de l’ANSM)
- Est-il uniquement hors nomenclature ? (nécessité de payer ou chercher une aide)
- Existe-t-il un essai clinique disponible ? (accès gratuit)
Étape 2 : Vérifier la prise en charge Sécurité sociale
Consulter :
- le site Améli.fr (moteur de recherche des médicaments remboursés)
- L’équipe de l’établissement de santé ou du cabinet du médecin
- La pharmacie (le pharmacien connaît le statut du médicament)
Étape 3 : Demander une ATU si nécessaire
Si le traitement n’est pas remboursé mais justifié médicalement :
- Le médecin prescripteur demande l’ATU auprès de l’ANSM
- Fourniture d’un dossier médical complet justifiant la nécessité du traitement
- Résultat dans 5 à 10 jours ouvrables
- Si approuvé : traitement débute rapidement avec un tarif d’ATU négocié
Sophie, 34 ans, atteinte de polyarthrite rhumatoïde sévère, n’a pas répondu aux traitements standards. Son rhumatologue propose une biothérapie très récente, pas encore inscrite à la nomenclature. Il dépose une demande d’ATU auprès de l’ANSM en incluant : rapports d’imagerie, résultats d’analyses, ordonnances des traitements précédents, lettre justifiant l’urgence. L’ANSM accorde l’ATU 8 jours après. Sophie débute le traitement, remboursé à 80 % (tarif d’ATU). Sa complémentaire santé rembourse les 20 % restants.
Étape 4 : Demander une prise en charge PCH si possible
Si le traitement n’est pas remboursé par la Sécurité sociale et coûte cher :
- Constituer un dossier auprès de la MDPH
- Expliquer comment le traitement compense le handicap
- Fournir des devis ou des factures
- Demander l’avis du médecin ou du professionnel de santé
- Délai de réponse : 4 mois en général
Étape 5 : Explorer les aides des laboratoires
En parallèle, le médecin ou l’assistante sociale peut contacter directement le laboratoire pour :
- Demander un programme d’aide au patient
- Obtenir des informations sur les essais cliniques
- Négocier une réduction temporaire en attente d’inscription à la nomenclature
Refus de remboursement : quels recours ?
Si la Sécurité sociale refuse de rembourser un traitement estimé nécessaire, la personne dispose de recours :
Recours administratifs
- Demande de révision auprès de l’Assurance maladie : le médecin peut demander une réexamination du dossier avec nouvelles preuves scientifiques
- Appel auprès de l’Union de Recouvrement des cotisations de Sécurité Sociale (URSSAF) : recours hiérarchique si refus initial
- Saisine du Médiateur de l’Assurance maladie : si blocage administratif injustifié
Recours juridiques
- Demande d’ATU de secours : si situation d’urgence vitale
- Action auprès du tribunal administratif : contester une décision de refus auprès de la juridiction administrative
- Conseil d’un avocat spécialisé en droit du handicap : pour les cas complexes
Les délais de recours administratif sont généralement de 2 mois après la notification d’un refus. Il est important de demander rapidement des explications écrites en cas de refus et de ne pas tarder à engager un recours.
Informations clés sur les traitements spécifiques
Traitements innovants et maladies rares
Les maladies rares bénéficient d’une attention particulière. Pour les maladies rares, les démarches d’accès peuvent être facilitées :
- ATU plus rapide (liste des 289 maladies rares bénéficiant de traitements innovants)
- Expertise des centres de référence et de compétence
- Aides spécifiques des réseaux de patients
Durée et renouvellement des traitements
Une ATU est accordée pour une durée limitée (généralement un an renouvelable). À l’expiration :
- Si le médicament est inscrit à la nomenclature : passage automatique au remboursement standard
- Si toujours en attente d’inscription : demande de renouvellement d’ATU auprès de l’ANSM
- Si refus : il faut trouver une alternative ou un autre accès (essai clinique, aide labo)
Accès aux traitements en hospitalisation
À l’hôpital, les traitements innovants sont en general mieux pris en charge qu’en ambulatoire, car l’établissement supporte les frais. Lors d’une hospitalisation, la personne en situation de handicap peut demander l’accès à un traitement innovant en accord avec son médecin hospitalier.
Notre équipe peut vous aider à comprendre les démarches, préparer un dossier de demande d’ATU ou de PCH, ou vous orienter vers les bons organismes.
L’essentiel à retenir
- Un traitement innovant peut être accessible via une ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation), qui est décidée par l’ANSM en 5 à 10 jours en moyenne.
- Avant d’être remboursé par la Sécurité sociale, un médicament doit être inscrit à la nomenclature, après évaluation par la HAS et négociation du prix.
- Les essais cliniques permettent d’accéder gratuitement à des traitements innovants tout en contribuant à la recherche.
- La PCH (Prestation de Compensation du Handicap) peut financer certains traitements ou appareillages spécialisés si demande faite auprès de la MDPH.
- Les laboratoires pharmaceutiques proposent souvent des aides financières ou des programmes gratuits pour les traitements coûteux.
- En cas de refus de remboursement, il existe des recours administratifs et juridiques à engager dans les 2 mois.
- Le médecin prescripteur est le premier allié pour identifier les meilleures options d’accès et initier les démarches.
Questions fréquentes
Questions fréquentes
Qu'est-ce qu'une ATU et comment la demander ?
Une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) est une procédure qui permet à une personne d’accéder à un médicament ou une biothérapie non yet autorisés ou remboursés en France, dans une situation médicale justifiée. Elle est demandée par le médecin prescripteur auprès de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament). Le dossier doit inclure les rapports médicaux, les résultats des traitements antérieurs, et une lettre justifiant la nécessité médicale du traitement. La décision intervient en 5 à 10 jours ouvrables en moyenne.
Combien coûte un traitement en attente d'inscription à la nomenclature ?
Le coût varie énormément selon le traitement. Pendant l’ATU, un tarif est négocié entre l’ANSM, le laboratoire et la Sécurité sociale : remboursement généralement entre 50 et 90 %. Les frais restants sont à la charge de la personne, mais peuvent être couverts par une complémentaire santé ou par une aide du laboratoire. Si pas d’ATU, la personne paie l’intégralité ou cherche une aide auprès de la MDPH (PCH) ou du laboratoire (programme d’aide patient).
La PCH peut-elle financer tous les traitements spécifiques ?
La PCH ne finance que les traitements ou appareillages reconnus comme des « aides techniques » ou des « besoins de compensation » du handicap. Un traitement médicamenteux pur (ex. : vaccin innovant) n’est généralement pas éligible. En revanche, un appareillage auditif, une prothèse, un équipement de mobilité non remboursés par la Sécu peuvent l’être. La demande se fait auprès de la MDPH, qui évalue l’éligibilité en fonction du projet de vie de la personne.
Où trouver un essai clinique en France ?
Le site officiel recherche-clinique.gouv.fr permet de chercher par pathologie, région ou centre de recherche. Le médecin prescripteur peut aussi proposer directement un essai clinique dont il connaît l’existence. Les essais cliniques offrent un accès gratuit au traitement et une prise en charge intégrale des frais médicaux liés à l’essai, sans coût pour la personne.
Que faire si l'ANSM refuse une demande d'ATU ?
En cas de refus d’ATU, le médecin prescripteur peut relancer l’ANSM avec un dossier complété ou des informations nouvelles. Si l’ANSM maintient le refus, il est possible de : (1) saisir le Médiateur de l’ANSM pour contester le refus ; (2) solliciter un essai clinique ; (3) demander une aide auprès du laboratoire ; (4) demander une PCH auprès de la MDPH. Un recours contentieux auprès du tribunal administratif est aussi possible si le refus semble arbitraire.
Un traitement hors nomenclature est-il jamais gratuit ?
Oui, dans plusieurs cas : (1) Essai clinique : traitement gratuit fourni par le labo ; (2) Programme d’aide du laboratoire : gratuit ou prix réduit pour les personnes à revenus faibles ; (3) ATU acceptée : remboursement partiel ou total selon le tarif d’ATU. En revanche, si aucune de ces options n’existe, la personne doit payer, sauf si elle obtient une prise en charge PCH auprès de la MDPH.
Témoignages
— Julien, 42 ans, atteint d'une myopathie progressiveFranchement c’etait l’enfer de trouver l’accès à cette biothérapie qui vient de sortir… mon neurologue a demandé une ATU mais ça a pris du temps, j’ai dû avancer une partie du coût en attendant. Et puis finalement l’ANSM a accepté l’ATU, la Sécu rembourse 85%, ma complémentaire le reste. Sans portail-handicap.fr qui expliquait tout ça, j’aurais jamais compris le système
— Corinne, 38 ans, maman d'une enfant atteinte d'une maladie génétique rareLes medicaments pour sa maladie n’existaient que depuis 2 ans et c’etait hors nomenclature, donc pas remboursé. Heureusement qu’on a su qu’il existait des essais cliniques, sinon on aurait jamais pu payer. Du coup elle a pu participé à un essai, c’était totalement gratuit et honnêtement ça a vraiment aidé sa progression. Faut vraiment que les gens sachent que ca existe
— Pierre, 56 ans, vivant avec un handicap moteurMon cardiologue voulait m’prescrire un traitement innovant mais bon évidemment la Sécu ne voulait rien savoir. J’ai dû payer de ma poche pendant 3 mois… jusqu’à ce que je demande une PCH à la MDPH en expliquant que ce traitement me permettait de vivre mieux. Et là franchement j’ai été surpris, ils l’ont accordé. Donc ca vaut vraiment le coup de demander à la MDPH même pour des médicaments
